Naukowcy odkryli potencjalny lek na nieuleczalną dotąd chorobę

Kanada Top News maj 18, 2019 at 4:00 pm

zz naukowcyNaukowcy z Uniwersytetu Kolumbii Brytyjskiej w Kanadzie dokonali przełomowego odkrycia. Odnaleźli lek na nieuleczalną dotąd pląsawicę Huntingtona. 

Antidotum obniża poziom nieprawidłowego białka gromadzącego się w organizmach cierpiących na tę dolegliwość i może spowolnić, a nawet zatrzymać postęp choroby. Obecnie cały czas trwają testy, ale wyniki dotychczasowych badań są bardzo obiecujące.

Pląsawica Huntingtona znana również jako choroba Huntingtona to choroba genetyczna, na którą do tej pory nie było lekarstwa. Objawia się ona zaburzeniami ruchu, zaburzeniami psychicznymi i otępieniem. Chorzy mają problemy z pamięcią i koordynacją. Towarzyszą jej niekontrolowane ruchy (ruchy pląsawicze), drżenie kończyn i zmniejszone napięcie mięśni. Osoby z pląsawicą Huntingtona cierpią na zmiany nastroju, często są drażliwe, apatyczne i odczuwają lęki. Mają obniżony nastrój, obsesje i kompulsje, a nawet omamy i urojenia. Niektórzy pacjenci opisują ją jako połączenie chorób Parkinsona, Alzheimera oraz choroby neuronów ruchowych.

Pląsawica Huntingtona jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, która powoduje obumieranie neuronów w mózgu. Zazwyczaj pojawia się u dorosłych między 30. a 50. rokiem życia. Choroba występuje rodzinnie i dziedziczona autosomalnie dominująco. Wśród osób pochodzenia europejskiego występuje z częstością od 4 do 15 na 100000. Najczęstszą przyczyną śmierci osób z pląsawicą Huntingtona jest zachłystowe zapalenie płuc spowodowane zaburzeniami połykania. Odpowiada za 85 proc. zgonów. 9 proc. to samobójstwa.

Naukowe czasopismo medyczne „New England Journal of Medicine” poinformowało, że naukowcy z University of British Columbia odkryli potencjalne antidotum na chorobę Huntingtona. Lek o nazwie RO7234292 obniża poziom toksycznej huntingtyny w centralnym układzie nerwowym i uniemożliwia wytworzenie szkodliwego białka. Międzynarodowe badania kliniczne wykazały, że środek jest skuteczny i bezpieczny.

W badaniu wzięło udział 46 chorych we wczesnym stadium pląsawicy Huntingtona. 34 osoby otrzymywały lek, a 12 pacjentów placebo. Uczestnicy dostali cztery dawki leku, podawane co miesiąc przez wstrzyknięcie bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Rezultat jest pomyślny i trwają dalsze testy tej substancji. Naukowcy chcą się dowiedzieć, czy odkryty lek na pląsawicę Huntingtona jedynie spowalnia postęp choroby czy może go zatrzymać.

„Jest to niezwykle ekscytujący i obiecujący wynik dla pacjentów i rodzin dotkniętych tym niszczycielskim genetycznym zaburzeniem mózgu” – powiedział dr Blair Leavitt, neurolog i dyrektor badań w Centrum Chorób Huntingtona w UBC. – “Po raz pierwszy mamy dowody, że leczenie może nie tylko obniżyć poziom toksycznego białka powodującego choroby u pacjentów, ale także jest bezpieczne i bardzo dobrze tolerowane”.